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28.03.2014

Glasknochen-Forschung ausgezeichnet

Preis für Kinderarzt Priv.-Doz. Dr. Oliver Semler

Für seine direkt auf den Patienten bezogene Forschung ist Priv.-Doz. Dr. Oliver Semler, Facharzt an der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, auf der 50. Arbeitstagung der Pädiatrischen Forschung der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin mit dem renommierten Friedrich Linneweh-Preis ausgezeichnet worden. Der mit 2.500 Euro dotierte Preis wird jährlich zur Förderung des wissenschaftlichen Nachwuchses in der Pädiatrie vergeben.

In Deutschland leben ungefähr 5.000 Betroffene mit der angeborenen Erkrankung Osteogenesis Imperfecta (OI). Das gravierendste Symptom sind Brüche der Extremitäten aufgrund einer verminderten Knochenmasse. Bisher ging man davon aus, dass die Zellen, die Knochen aufbauen, nicht genügend stabile Knochensubstanz herstellen können. Die Therapie beruhte dementsprechend darauf, die Gegenspieler der knochenaufbauenden Zellen (Osteoklasten) zu hemmen – und somit das Verhältnis des Knochenauf- und abbaus zu Gunsten des Aufbaus zu verschieben.

Um dies zu erreichen werden Patienten mit einer schweren Form der Erkrankung medikamentös mit Bisphosphonaten behandelt. So kann die Zahl der Brüche gesenkt und damit die Mobilität und Selbstständigkeit gefördert werden. Bisphosphonate bleiben jedoch über viele Jahre an den Knochen gebunden. Der Arbeitsgruppe um Priv.-Doz. Dr. Semler ist es gelungen, Patienten zu identifizieren, die schlechter auf die Behandlung mit Bisphosphonaten ansprechen. Bei diesen Patienten konnte in Zusammenarbeit mit Prof. Dr. Christian Netzer vom Institut für Humangenetik eine andere molekulare Ursache für die Erkrankung identifiziert werden – eine Mutationen im Gen SERPINF1.

Nicht der Knochenaufbau ist gestört, sondern es wird zu viel Knochen abgebaut. Bei dieser Sonderform der Erkrankung haben die Kölner Ärzte nun ein neues Medikament, den Antikörper Denosumab, verwendet, das bisher nur in der Alters-Osteoporose eingesetzt wird, um die Knochen der Kinder zu stabilisieren.

Einer der Vorteile des neuen Antikörpers ist die Möglichkeit, ihn nur in Form einer Spritze zu Hause und nicht mehr als Infusion in der Klinik verabreichen zu müssen. Aufgrund des schnelleren Abbaus ist auch die Steuerbarkeit der Therapie verbessert. Die ersten Ergebnisse der  Behandlung über zwei Jahre mit diesem Medikament lassen darauf schließen, dass diese Behandlung eine Verbesserung der Therapie für die Kinder darstellt.

In einer derzeit laufenden klinischen Studie untersucht die Arbeitsgruppe, ob das Medikament auch für Patienten mit einer klassischen Form der Erkrankung von Vorteil ist. Am Beispiel der Kölner Arbeitsgruppe zeigt sich, wie wichtig die Vernetzung der Klinischen Forschung mit der Grundlagenforschung ist. „Diese Kombination ist die unabdingbare Voraussetzung zur Verbesserung der Patientenversorgung und für die Entwicklung neuer Therapien“, so Priv.-Doz. Dr. Oliver Semler.

Für Rückfragen:
Christoph Wanko
Pressesprecher Uniklinik Köln
Stabsabteilung Unternehmenskommunikation und Marketing
Telefon: +49 221 478-5548
E-Mail: presse@uk-koeln.de

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