Sie sind selten aber meist tödlich – invasive Pilzinfektionen. Sie gewinnen durch immer mehr immungeschwächte oder schwerstkranke Patienten an Bedeutung. Einem Team der Infektiologie der Uniklinik Köln ist es nun gelungen, die Zulassung eines Medikamentes (Isavuconazol) zu unterstützen. Die Herausforderung: Solche Infektionen sind derart selten, dass es eine Daten- und Probenbank wie FungiScope braucht, die vergleichbare Fälle sammelt, um so auf die Behandelbarkeit der Infektionen schließen zu können. Die Ergebnisse der Kölner Forscher wurden kürzlich in dem renommierten Wissenschaftsjournal The Lancet Infectious Diseases veröffentlicht.

Seltene Erkrankungen sind wissenschaftlich schwer zu untersuchen und vergleichende Studien mit mehreren Medikamenten sind häufig kaum durchführbar, da es schlichtweg zu wenige Fälle gibt. Für die meisten seltenen Krankheiten ist die Entwicklung und Zulassung neuer Medikamente daher deutlich erschwert. An der Uniklinik Köln erforscht ein spezialisiertes Team seltene Pilzinfektionen, die bei weniger als einer Person pro einer Million Einwohner vorkommen, gegen die es bisher keine Standardbehandlungen gibt und die meistens tödlich verlaufen.

Das Team um Priv.-Doz. Dr. Maria Vehreschild, Stellvertretende Leitung des Studienzentrum II für Infektiologie an der Uniklinik Köln, publizierte in Zusammenarbeit mit einem internationalen Team von Ärzten ihre Forschungsergebnisse nun in der renommierten Fachzeitschrift Lancet ID.

„Für Patienten mit Mukormykosen geht die Überlebenswahrscheinlichkeit bei Nicht- oder Falschbehandlung gegen null. Gleichzeitig gibt es nur sehr eingeschränkte Therapieoptionen.“ erklärt Priv.-Doz. Vehreschild. Eine rasche Zulassung ist also wichtig, um den Patienten außerhalb von Studien neue effektive Medikamente zugänglich machen zu können.

Für die Zulassung von Isavuconazol durch die Arzneimittelzulassungsbehörde der USA (FDA) und die europäische Arzneimittelagentur (EMA) musste eine vergleichbare oder überlegene Wirkung gegenüber einer Vergleichsgruppe gezeigt werden. „Eine prospektive Studie, in der Patienten nach einem Studienplan behandelt werden, kann für diese seltenen Erkrankungen viele Jahre dauern und damit zu einer deutlichen Verzögerung bei der Zulassung führen. Für die erforderliche Auswertung wurden Daten aus dem weltweiten Register für Pilzinfektionen FungiScope herangezogen“, so Priv.-Doz. Vehreschild weiter.

FungiScope besteht seit 2003 an der Uniklinik Köln unter Leitung des Kölner Infektiologen Prof. Dr. Oliver Cornely. Es ist nicht nur eine Datensammlung von seltenen Pilzerkrankungen, sondern ein stetig wachsendes Netzwerk aus Experten, das den Weg für neue Therapien zu extrem seltenen Pilzinfektionen ebnet. Der Vergleich mit Patienten aus dem FungiScope-Register konnte zeigen, dass das neue Medikament ähnlich effektiv gegen Mukormykosen ist wie das bereits seit vielen Jahren gegen Mukormykosen eingesetzte, aber relativ toxische Medikament Amphotericin. Auf Basis dieser Daten wurde Isavuconazol als erstes Medikament gegen Mukormykosen zugelassen. FungiScope umfasst mittlerweile 650 seltene Fälle unterschiedlicher Pilzinfektionen aus 63 Ländern und gilt weltweit als größte und einzige Vergleichsgruppe dieser Art.

Für Rückfragen:

Christoph Wanko
Referent Unternehmenskommunikation Uniklinik Köln
Stabsabteilung Unternehmenskommunikation und Marketing
Telefon: +49 221 478-5548
E-Mail: presse@uk-koeln.de